새로 출시되는, 1회 투여 44억원 초고가 치료제

미국 일간지 월스트리트저널에

올라온 기사에 따르면

 

미국, 유럽 보건당국은 지난 8월달 이후

환자 1명당 1회 투약시 비용 200만달러

(약 25억원) 이상인 희소 유전병 치료제

총 4종을 승인했습니다.

 

 

유전자 치료

 

이중 미 식품의약국(FDA)이 최근에 승인한

호주 제약사의 B형 혈우병치료제 "헴제닉스"

는 1회 투여가격이 무려 350만달러(약 44억원)

이라는 초고가 약이라 합니다.

 

이밖에도

미국 제약사의 블루버드 바이오의 희소 소아질환

치료제인 "스카이소나"는 투약비용이 300만달러

(약 38억원),  같은 회사의 유전성 혈액질환 치료제

인 "진테글로"는 280만달러(약 35억원) 이라고 합니다.

 

앞서

19년 FDA승인을 받은 노바티스의 "척수성 근위축증"

유전자 치료제인 "졸겐스마" 1회 투약비용으로 210만달러

(약 26억원)이라고 합니다.

 

1회 투입비용이 수십억원에 달하는 이들 신약은

결함이 있고,  질병을 일으키는 유전자를 고치기위해

기능성 유전자를 환자에게 투입하는 유전자 치료제라

합니다.

 

이들 제약사는 희소 유전 질환을 가진 환자들에게

이같은 기능성 유전자를 주입함으로써 병을 한번에

완치하거나 수년간 지속하는 치료효과를 제공할수

있다고 했습니다.

 

이는

환자들이 기존의 치료법을 평생 반복적으로 사용하는것

보다, 유전자 치료법을 통해 장기적으로는 비용절감 효과를

얻을수 있다는 것입니다.

 

예를들어

유전적 돌연변이에 의해 발생하는 B형 혈우병환자는

미국내에 6천명이며,  이중 1900명은 혈액응고를

촉진해 출혈을 멈추게 하는 "제 9응고인자"가

거의 생성되지 않습니다.

 

따라서

이들은 제 9응고인자를 평생 수백만 달러의 비용을 들여

주기적으로 투여받아야 한다고 합니다.

 

 

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